'RNA 치료제' 개발 열풍

리보핵산(RNA)으로 질병 발현 유전자를 원천 차단하는 RNA 간섭(RNAi) 치료제가 차세대 바이오의약품으로 주목 받으면서 국내 바이오벤처들이 신약 개발에 뛰어들고 있다. 이들 RNAi 치료제는 단백질을 통해 질병 유발 인자를 제거하는 기존 바이오의약품보다 한 단계 더 발전한 형태로 질병 유발 인자 자체가 활성화되지 못하도록 RNA 차원에서 제거하는 기술이다.

진원생명과학은 17일 “미국 휴스턴 매소디스트 병원 연구소와 mRNA 백신설계 및 연구기술을 이전받는 독점적 라이선스 계약을 체결했다”고 밝혔다.

이 회사 박영근 대표는 “이번 계약을 통해 DNA 백신 및 치료제 뿐 아니라 mRNA 백신 및 RNA 치료제에도 진출하게 됐다”며 “핵산 기반 의약품 전문기업으로 시너지효과를 창출하겠다”고 덧붙였다.

신약개발기업 올릭스도 내달 홍콩 및 싱가포르 등에서 아시아 지역 주요 기관투자자와 애널리스트 대상으로 기업설명회(IR)을 개최할 예정이다. 이에 앞서 이동기 올릭스 대표는 지난 7일 “곧 RNAi 신약(OLX10010)의 국내 임상 2상을 진행할 것이며 예정대로 개발 절차가 이뤄지면 2022년에 신약을 출시할 수 있을 것”이라 밝혔다.

RNA는 DNA와 함께 단백질의 설계도 역할을 맡는다. 외부의 충격에 안정적인 DNA와 달리 RNA는 미세한 환경 변화에도 변이가 일어나기 쉽다. 중동호흡기증후군(MERS·메르스)을 유발하는 코로나바이러스(MERS-CoV)와 같은 병원성 바이러스들은 이런 허점을 이용한다. 우리 몸에서 만들어내려는 설계도에 바이러스가 원하는 물질을 끼워 넣어 숙주의 몸을 감염하고 다른 숙주로 바이러스를 전파한다. RNA간섭은 이러한 과정을 ‘간섭’해 바이러스가 기대하는 단백질을 막는 방법이다. 체내에 주입하는 것만으로 특정 유전자의 활성을 막아 질병을 치료할 수 있다.

RNA 기반 치료제는 단백질에 작용하는 기존 바이오의약품과 달리 단백질 생성 이전 단계에 영향을 미치는 만큼 기존 기술로 표적이 불가능했던 신약 개발이 가능하다. 아울러 치료제가 개발된 지 얼마 되지 않은 만큼 발전 가능성이 무궁무진하다. RNA 간섭 현상을 이용한 최초의 치료제인 앨나이람 파마슈티컬즈의 ‘온파트로’는 지난달 10일 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. RNAi 기반 기술을 갖춘 국내 기업으로 올릭스 외에도 올리패스, 바이오니아 등이 있다. 바이오니아는 특발성 폐섬유화증 및 폐암 치료제를 전임상중이다. 올리패스는 통증치료제 ‘SCN9A’를 개발 중이다.
/우영탁기자 tak@sedaily.com