“메신저리보핵산(mRNA)을 기반으로 한 체내 세포 엔지니어링과 유전자 교정 치료제를 개발하는 것이 목표입니다.”
과학기술정보통신부(장관 임혜숙)가 주최하고 한국연구재단(이사장 이광복)과 서울경제가 공동 주관하는 ‘이달의 과학기술인상’ 11월 수상자인 이혁진(42·사진) 이화여대 약대 교수는 3일 서울경제와의 인터뷰에서 “이 연구가 임상을 하는 수준이 되려면 mRNA 기초연구뿐 아니라 표적 전달이 가능한 지질나노입자(lipid nanoparticle·LNP) 개발이 필요하다”며 이같이 밝혔다. 그는 미국 존스홉킨스대 의공학 학사, 컬럼비아대 의공학 석사, KAIST 생명과학 박사, 미국 MIT 박사후연구원을 거쳐 현재 저널오브컨트롤드릴리즈 편집위원과 한국과학기술한림원의 YKAIST 회원으로 활동하고 있다.
이 교수팀은 RNA 물질에 대한 기초연구와 이를 효과적으로 전달하기 위한 약물 전달체 연구를 추진하고 있다. 그는 “저희 연구실은 기초연구 상용화를 위한 공동 연구와 기술이전을 지향한다”며 “박사후연구원 시절 RNAi 치료제 회사인 앨나일램 파마슈티컬스와 공동 연구를 하며 배웠다”고 털어놓았다. 그는 귀국해 연구 분야를 결정할 때도 산업 현장에서 해결하기 어려운 분야를 택했다고 소개했다. 실례로 RNA 치료제의 대량생산 연구, RNA 치료제의 체내 도입을 위한 화학적 수식 최적화 연구, 신규 RNA 구조체를 기반으로 한 신개념의 RNA 치료제 개발, 특히 이들을 전달하기 위한 약물 전달체 연구를 들 수 있다.
그는 “RNA 치료제(siRNA 및 mRNA)의 구조 디자인과 생산, 화학적 수식에 관한 최적화 연구를 하고 있다”며 “이 치료제를 체내에 효과적으로 전달하기 위해 LNP 제형 개발 연구를 한다”고 소개했다. RNA 치료제는 세포 내 단백질의 발현과 억제를 제어하나 체내에 투여되면 빠르게 분해돼 소실된다는 점에서 LNP 기술이 필수적이라는 것이다. 이 교수팀이 개발한 LNP의 경우 기존의 간 조직, 특히 간 세포를 주요 타깃으로 하는 약물 전달체의 한계를 넘어 다른 표적 세포에 RNA 약물 전달이 가능하다.
구글 학술검색 통계에 따르면 그의 논문이 국내 RNA 치료제와 전달체 분야에서 가장 많은 피인용 수(현재 7,016회)를 기록하고 있다. 그는 “이제 본격적으로 RNA 치료제 시대가 시작됐다. 현재는 mRNA 백신 분야가 각광 받고 있지만 앞으로는 그다음을 준비하는 것이 중요하다”며 “mRNA를 기반으로 한 체내 세포 엔지니어링과 유전자 교정 치료제 개발에 힘을 모으려고 하는데 표적 전달이 가능한 LNP 개발이 관건”이라고 말했다.
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