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"유데나필 1차 지표서 유의미한 결과 안나와"

메지온, 美심장학회 3상결과 발표

환자 최대 산소소비량 늘지않아

"일상 산소소비 측정선 좋은 성과

내년초 FDA에 신약 허가 신청"

데이비드 골드버그 필라델피아 아동병원 교수가 지난 17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 열린 미국심장학회(AHA)에서 선천성 단심실증 치료제 ‘유데나필’의 글로벌 임상 3상 결과를 발표하고 있다./사진=KB증권






바이오업체 메지온이 개발 중인 선천성 단심실증 치료제 유데나필의 글로벌 임상 3상에서 당초 실험지표로 제출된 최대산소소비량(1차 지표)이 유의미하게 늘지 않았다고 밝혔다. 다만 2차 지표인 ‘일상 산소소비량’에서는 개선 효과를 확인해 이를 근거로 유데나필의 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 신청한다는 계획이다.

메지온은 17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 열린 미국심장학회에서 선천성 단심실증 치료제 유데나필의 임상 3상 결과 데이터를 공개했다.

단심실증은 선천적으로 심장을 구성하는 두 심실 중 하나만 있어 혈액순환에 장애가 생기는 것으로 이를 해결하려면 ‘폰탄수술’을 받아야 한다. 또 수술을 받더라도 나이가 들수록 심장 기능의 악화가 진행된다. 메지온은 폰탄수술을 받은 청소년 400명을 대상으로 유데나필의 개선 효과를 시험했다.



이날 발표에 따르면 유데나필은 FDA에 임상시험계획서를 제출할 당시의 실험 지표였던 ‘Max VO2(최대 운동상태에서의 최대 산소소비량)’에서 유의미한 결과를 얻지 못했다. 하지만 메지온은 심장질환을 가진 환자들이 격렬한 운동을 하는 것이 쉽지 않은 만큼 일상 생활에서의 심장 박동 능력을 측정하는 ‘VO2 at VAT(유산소 운동에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점에서 산소 소비량)’ 지표가 운동능력을 측정하는데 더욱 효과적인 방법이라고 강조했다. 이 ‘VO2 at VAT’에서 좋은 결과가 나온 만큼 FDA와의 협의를 거쳐 품목허가를 받아낼 수 있다고 회사 측은 덧붙였다. 임상에서의 ‘VO2 at VAT’ 값은 유데나필을 복용한 환자군에서 2.9% 향상된 반면 위약군에서는 1.0% 감소했다.

임상에 참여한 데이비드 골드버그 필라델피아 아동병원 교수는 “‘Max VO2’는 심장이 멀쩡한 환자의 운동능력을 측정하는데 적합한 지표”라며 “지난달 FDA와의 신약품목허가신청 전 사전미팅(Pre-NDA)에서 신약허가신청서를 제출하라는 반응을 이끌어냈다”고 밝혔다. 메지온은 내년 초 FDA에 신약허가신청서를 제출할 예정이다.

이 같은 발표에 업계 전문가들의 반응은 엇갈렸다. 익명을 요구한 희귀의약품 전문가는 “당초 FDA에 제출했던 실험 지표를 임상 결과에서 만족하지 못했으면 그 자체로 임상은 일단 실패한 것”이라며 “품목허가 과정에서 FDA를 설득해볼 수는 있겠지만, 희귀의약품이라도 품목허가를 이끌어내기는 쉽지 않을 것”이라고 밝혔다.

반면 이승규 한국바이오협회 부회장은 “일반적인 의약품의 경우 임상시험계획서에 제시된 실험지표를 만족하지 못하면 이후 품목허가 과정에서 FDA를 설득하더라도 품목허가가 승인될 확률은 낮다”면서도 “다만 희귀질환의 경우 환자의 차도 개선이 없으면 치명적일 수 있는 만큼, 유데나필처럼 부작용 없이 약간의 개선 효과만 있어도 품목허가가 내려질 수 있다”고 밝혔다.
/우영탁기자 tak@sedaily.com
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