JW중외제약, 美 희귀의약품 총회서 소아 뇌질환 신약 ‘DDC-02’ 공개
AI 신약개발 플랫폼 ‘제이웨이브’ 활용…비임상 연구성과 발표
피트홉킨스 신드롬 적응증 개발…기술이전 등 글로벌 협력 모색
입력2026-05-14 09:41
JW중외제약(001060)이 희귀 소아 뇌질환 치료제 후보물질 ‘DDC-02(임시 코드명)’의 비임상 연구 성과를 글로벌 무대에서 공개한다.
JW중외제약은 오는 6월 9~11일(현지시간) 미국 보스턴에서 열리는 ‘2026 세계 희귀의약품 총회(World Orphan Drug Congress USA 2026)’에 참가해 DDC-02 관련 비임상 연구 결과를 발표한다고 14일 밝혔다.
DDC-02는 피트홉킨스 신드롬(Pitt-Hopkins syndrome) 등을 적응증으로 개발 중인 계열 내 최초(First-in-class) 경구용 저분자 화합물이다. 피트홉킨스 신드롬은 희귀 유전성 소아 질환으로 발달 지연과 지적장애, 호흡 이상 등을 유발하는 것으로 알려져 있다.
JW중외제약은 해당 질환에서 공통적으로 나타나는 Wnt 신호전달 저하에 주목해 결핍된 신호 체계를 정상화할 수 있는 신약 후보물질 연구를 진행해 왔다.
특히 DDC-02는 회사의 인공지능(AI) 기반 신약개발 통합 플랫폼 ‘제이웨이브(JWave)’를 활용해 도출된 후보물질이다. 플랫폼을 이용한 유전체 분석을 바탕으로 질환에 대한 분자적인 이해와 약효 기전을 규명함으로써 연구 효율성과 정밀도를 높였다.
현재 JW중외제약은 DDC-02에 대한 다양한 안전성 평가를 진행 중이다. 이번 학회 발표를 계기로 후보물질의 연구 성과와 개발 가능성을 글로벌 시장에 알리고, 기술이전(L/O) 등 협력 기회도 적극 모색할 계획이다.
JW중외제약 관계자는 “이번 발표는 희귀 소아 뇌질환 분야에서 회사의 혁신 신약 후보물질 가능성을 글로벌 시장에 선보이는 뜻깊은 자리”라며 “희귀질환 분야 전문가들과 교류를 확대하고 기술제휴 등 다양한 협력 기회를 넓혀 환자 삶의 질 개선에 기여할 수 있는 신약 개발에 속도를 내겠다”고 강조했다.
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