남아 10만~15만명 중 1명에게 발생하는 것으로 알려진 희귀질환인 헌터증후군(2형 뮤코다당증). 골격이상, 지능저하 등 예측하기 힘든 각종 증상들이 나타나며 심한 경우 15세를 넘기지 못하고 사망한다. 국내 환자는 70~80명으로 알려져 있다.
GC녹십자는 2012년 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’를 세계 두번째로 개발, 수입 제품보다 20%가량 저렴한 가격에 공급했다. 또 세계 10여개국에 공급해 왔으며 최근 중국·일본에서도 품목 허가를 받아 공급을 앞두고 있다. 세계에서 단 하나밖에 없던 고가의 희귀질환 치료제를 국산화해 해외 의존도를 낮추고 공급 국가를 넓혀가고 있는 것이다.
헌터라제는 지난해 9월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 시판 허가를 받았다. 이는 중국 및 중화권에서 허가된 첫 헌터증후군 치료제. 대만에서는 5만~9만여명 중 1명꼴로 환자가 발생하는 등 동아시아 국가에서 헌터증후군 발생 비율이 더 높다고 알려져 있다.
인구 수 대비 유병률로 비춰봤을 때 중국 내 환자 수는 약 3,000명 이상으로 추산된다. 중국은 2018년 제정한 ‘희귀질환 관리목록’에 헌터증후군을 포함시켰다. 따라서 헌터라제 품목 허가는 중국 내 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료환경과 기회를 제공하는 계기가 될 것으로 기대된다.
GC녹십자는 이달 22일에는 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 세계 첫 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’에 대해 품목 허가를 받았다. 뇌실 투여는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 중증환자 치료법. 기존 정맥주사 제형 약물이 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 뇌 실질조직(cerebral parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선했다.
임상시험에서 중증 헌터증후군 환자의 중추신경 손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산(Heparan sulfate)’을 크게 감소시키는 것으로 확인됐다. 헌터증후군 환자 10명 중 7명은 중추신경이 손상된 상태인 만큼 ‘미충족 수요’에 대한 치료 옵션을 확보했다는 점에서 상당한 의미가 있다.
GC녹십자 관계자는 “앞으로도 세계 희귀질환자들의 삶의 질 향상을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
/임웅재기자 jaelim@sedaily.com
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