“대부분의 알츠하이머병 치료제는 뇌 세포에 쌓이는 아밀로이드 베타를 거칠게 제거하는 방식으로 부작용을 유발하지만, 리보핵산(RNA) 치료제는 망가진 뇌 세포를 되살리는 ‘리프로그래밍’으로 안전하고도 약효가 뛰어날 것으로 기대합니다.”
RNA 기술 기반 신약을 개발하는 바이오오케스트라의 류진협(사진) 대표는 16일 서울경제와 인터뷰에서 “바이오오케스트라가 개발 중인 ‘BMD-001’는 비임상시험 단계에서 알츠하이머의 주요 원인으로 지목되는 베타아밀로이드와 타우 단백질 모두를 줄여 증상 완화는 물론 손상된 신경세포 재생을 유도해 인지 능력을 회복하는 효능을 보였다”며 이같이 말했다. 미세한 유전 정보를 활용해 특정 단백질의 과발현이나 부족을 조절하는 RNA 치료제를 뇌혈관장벽(BBB)으로 통과시키는 기술의 경우 바이오오케스트라가 글로벌 선두 그룹에 속해 있다
지난 2016년 류 대표는 일본 동경대 의대 병리면역 미생물학 박사 과정에서 발견한 알츠하이머 관련 바이오마커를 발전시켜 바이오오케스트라를 창업했다. 그는 “RNA 간섭 분야에서 노벨생리학상이 나온 뒤, 다양한 연구 중 알츠하이머 병증을 강력하게 유발하는 물질을 발견하고 이를 역으로 작용시킨 게 BMD-001의 시작”이라고 소개했다. 여기에 2017년 일본에서 최고 기술 수준의 약물전달시스템(DDS) 개발 전문가를 영입하면서 본격적으로 주목받기 시작했다.
지난해에는 메신저 리보핵산(mRNA) 코로나19 백신으로 글로벌 바이오 기업으로 떠오른 미국 모더나의 창립 멤버인 루이스 오데아 박사가 최고의학책임자(CMO)로 합류하면서 바이오오케스트라의 연구 개발에 속도가 붙었다. 미국 액셀러레이터 프로그램 EFL에서 만난 이후 사업적 제언을 해오던 오데아 박사가 직접 등기이사로 참여해 미국 법인 대표를 맡았다. 류 대표는 “14건의 신약 개발 경험이 있는 오데아 박사가 바이오오케스트라의 기술력과 사회적 가치를 높게 평가했다”며 “미국 현지 임상 계획 설계, 사업 개발이 강화될 것”이라고 말했다.
바이오오케스트라는 비임상 단계에서부터 높은 평가를 받고 있다. SK바이오팜과 지난 1월부터 신약 공동연구개발 협약을 맺었고, 지난달 시리즈 C에 545억 원 규모의 투자 유치에 성공했다. 데일리파트너스, IMM인베스트먼트 등이 재무적 투자자로 나섰고 GS홀딩스, 종근당홀딩스 등은 전략적 투자자로 참여했다.
류 대표는 “이르면 연말 미국 식품의약국(FDA)에 임상 시험을 신청할 예정”이라며 “세포 리프로그래밍 기술력을 기반으로 다양한 적응증에 RNA치료제를 개발해 장기적으로는 임상 3상까지 신약을 완성할 수 있는 바이오테크가 되겠다”고 말했다. 이어 “연내 일부 후보 물질(파이프 라인)의 기술 수출을 성공시킨 뒤 내년 기술특례 상장을 추진하겠다”고 덧붙였다.
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