독성·안전성평가 전문 출연연구기관인 안전성평가연구소(KIT)는 연구소에서 진행한 비임상시험 자료를 바탕으로 미국의 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스사(Ionis Pharmaceuticals)가 개발한 희귀질환 치료제인 ‘테그세디’(Tegsdi: 이노테센)가 6일 미국 FDA로부터 최종 발매 승인을 받았다고 10일 밝혔다.
‘테그세디’는 이번 미국 내 승인 외에도 유럽(7월)과 캐나다(10월)에서도 신약 승인을 받은 바 있어 국내 비임상시험 기술을 기반으로 또 하나의 글로벌 신약이 탄생했음을 시사한다.
특히 테그세디가 다발성 신경 병증인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)에 대한 세계 최초의 ‘RNA 표적 치료제’라는 점에서 상대적으로 고난이도의 안전성평가기술이 필요한 핵산의약품 분야에서 KIT의 비임상시험 기술이 세계적인 수준임을 간접적으로 인정받은 것으로도 볼 수 있다.
hATTR은 간에서 주로 생성되는 일종의 혈액 단백질인 트랜스티레틴(Transthyretin)의 결함으로 인해 해당 단백질이 파괴되면서 발생하는 희귀질환의 일종으로 전 세계적으로 5만 명의 환자가 있는 것으로 보고되고 있다.
자회사인 엑시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)가 전담으로 판매할 ‘테그세디’는 hATTR 환자들에게 수반되는 1기 또는 2기 말초신경병증 치료제다.
KIT는 2011년부터 아이오니스사와 공동으로 테그세디의 개발과정에서 유전독성시험을 비롯해 생식독성시험, 약물동태시험과 안전성약리시험 등을 진행했다. 특히 핵산의약품 개발에 필수적으로 뒷받침돼야 하는 생체시료분석법(바이오어날리시스)을 공동 개발하고 확립했을뿐만 아니라 테그세디 후보물질을 처음 선택하는 중요한 원숭이 시험을 KIT에서 진행해 ‘테그세디’ 후보물질을 선택할 수 있는 결정적인 역할을 했다.
이러한 안전성시험자료를 바탕으로 임상시험 등의 후속 연구를 진행해 온 아이오니스사는 테그세디의 신약 승인을 위해 지난 7월 EU 집행위 승인관문을 뛰어넘은 데 이어 이달 캐나다와 미국에서 잇달아 발매 허가를 획득했다.
지난 1989년 미국 샌디에고 칼스배드시에서 연구를 시작한 아이오니스사는 세계적인 핵산신약개발의 선구자로 핵산 신약개발을 목표로 안전성평가연구소와 공동으로 ‘KIT-IONIS 바이오신약개발센터’를 2007년부터 운영해 왔고 지금까지 희귀성 고(高) 콜레스테롤 치료 주사제 ‘카이남로(성분 mipomersen sodium)’의 개발에도 참여해 미국 FDA로부터 승인받았다.
이를 통해 독자 개발한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 신약개발 기술 등을 바탕으로 KIT의 비임상시험 기술을 통해 심근경색 등 다양한 심혈관질환 및 심부전, 염증성질환 치료제, 항암제 등의 개발을 중점적으로 추진해 오고 있다.
KIT 송창우 소장은 “이번 성과는 그동안 KIT가 꾸준히 추진해 온 국제협력 사업을 통해 또 하나의 글로벌 신약 개발의 성과를 거둔 것”이라며 “이미 미국 등 전 세계적으로 KIT의 비임상시험 기술이 인정받고 있는 만큼 국내외 기업들과의 글로벌 블록버스터 개발 협력을 가속화할 것” 이라고 말했다.
/대전=박희윤기자 hypark@sedaily.com
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