현재 파킨슨병 표준치료제로 사용되는 ‘레보도파’는 증상 완화 효과는 우수한 반면, 병 진행을 근본적으로 막을 수는 없다. 또한 장기간 복용하면 투약 기간과 복용량에 의존하게 되는 신경세포 독성에 의해 이상운동증을 유발한다고 알려져 있다.
이러한 부작용에도 불구하고 현재 파킨슨병의 근본적 치료제가 없기 때문에, 4조원 규모의 파킨슨병 치료제 시장 대부분을 레보도파 관련 약물이 차지하고 있는 상황이다. 따라서 전문가 및 환우회를 중심으로 새로운 작용기전을 가진 신약 개발의 필요성이 대두되고 있다.
펩트론의 ‘PT320’은 2.8시간의 매우 짧은 반감기를 가진 엑세나타이드(Exenatide, GLP-1 유사체)에 독자적인 고유 약물전달기술(SmartDepotTM)을 적용해 약물 방출 패턴을 2주까지 획기적으로 늘린 신약으로, 현재 국내 파킨슨병 환자 대상으로 임상2상을 진행 중이다. 해당 치료제는 2주 1회 투여형 신약으로 약물 지속방출 방식을 통해 퇴행성 뇌질환 치료제 개발의 난제인 혈뇌장벽(BBB) 통과율을 혁신적으로 끌어올린 것이 장점이다. 기존 치료제의 한계였던 레보도파 부작용을 차단할 수 있어 파킨슨병 완치에 한발 다가섰다는 평가다.
이 연구를 함께한 NIH(National Institutes of Health, 미국국립보건원)의 Greig Nigel(그렉 나이젤) 박사는 “PT320의 레보도파 유발 이상운동증 진행 억제 효능이 증명됨에 따라, 현재 진행 중인 파킨슨병 임상의 잠재적 효용성을 입증하고 신약 개발 성공 가능성을 크게 높였다”고 설명했다. 본 연구결과는 국제학술지 ‘Frontiers in Neuroscience’(신경과학프론티어스) 11일 자로 온라인 게재됐다. (※ 참고: doi.org/10.3389/fnins.2020.00785)
펩트론은 레보도파 부작용 감소 효능이 확인된 PT320의 미국 임상2상 추진을 위해, FDA에 Pre-IND 미팅 신청을 마쳤다. 특히 FDA와 미팅에서는 레보도파 유발 이상운동증과 파킨슨병의 글로벌 임상 진입에 대해 구체적으로 논의하고 희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation) 가능 여부도 함께 검토할 예정이다.
최호일 펩트론 대표이사는 “현재 파킨슨병 표준치료제로 사용되는 레보도파는 10년 이상 장기 복용 시 환자의 90%가 이상운동증을 겪고 있고, 이 부작용 때문에 레보도파 투약 시기를 최대한 미루고 있는데, PT320의 레보도파 부작용 차단 효과가 증명됨에 따라 병용 투여를 통해 파키슨병 치료제의 10년 이상 장기투여가 가능해지고, 낮은 연령대의 환자도 사용할 수 있어 파킨슨병치료제 시장 확대 효과까지 기대된다”고 밝혔다. 이어 “회사는 혁신신약의 시장성과 퇴행성 뇌질환 치료제의 확장성을 동시에 확보하면서, 파킨슨병 표준치료제이자 최초의 근본적 치료제로서의 개발 성공 가능성을 더욱 높일 것”고 덧붙였다./1234567@sedaily.com
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