카이노스메드(284620)는 자회사인 패시네이트 테라퓨틱스를 통해 파킨슨병 치료제 'KM-819'에 대한 임상 2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 18일 밝혔다.
이번 임상 2상에서는 환자에게 약물을 2년간 투여하고 효능을 평가하게 된다. 파킨슨병 환자에서 증세는 시간이 지남에 따라 점점 악화되며, 이를 정지 혹은 억제하는지 질환조절치료제로의 효능 평가가 주요 목적이다.
카이노스메드는 2상에서 건강하고 나이가 많은 참가자 24명과 파킨슨병 환자 24명을 각각 대상으로 KM819를 200㎎, 400㎎, 800㎎씩 투여해 적정 용량을 확정하기로 했다. 지난해 FDA가 프리 IND 미팅에서 권고한 내용을 반영한 것이다. 임상 1상에서 400mg까지 투여했는데, 부작용이 없어서 더 높은 용량으로 임상시험할 계획에 따른 것이다. 용량이 결정된 이후 미국 내 병원에서 환자 288명을 대상으로 2년간 진행할 계획이다.
카이노스메드의 KM-819는 세포의 죽음을 촉진하는 'FAF1'이라는 단백질의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식 기능을 활성화해 알파시누클라인의 축적을 막는다. 임상2상에서 효능을 보이면 최초의 질환조절 효능이 있는 치료제 약물이 된다.
카이노스메드는 최근 미국 자회사인 패시네이트에 KM819 기술 이전을 마치고 2상 이후 글로벌 제약사와 기술 이전을 추진할 계획이다.
카이노스메드 관계자는 “파킨슨병 치료제의 임상 개발이 국내 1상에 이어 미국에서 2상을 진행하게 됐다”며 “그동안 동물모델에서 확인한 KM-819의 높은 효능을 임상 2상을 통해 파킨슨병환자에게서도 확인할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
한편, 카이노스메드는 한국에서 다계통위축증 임상 2상 진행도 준비하고 있다. 식약처에 임상계획서를 제출했다.
< 저작권자 ⓒ 서울경제, 무단 전재 및 재배포 금지 >
