HLB(028300)는 미국 자회사 엘레바테라퓨틱스가 담관암 치료제 ‘리라푸그라티닙(RLY-4008)’의 품목허가를 위해 미국 식품의약국(FDA)에 사전미팅(Pre-NDA meeting)을 신청했다고 30일 밝혔다. 사전미팅은 신약허가신청(NDA) 제출에 앞서 FDA와 임상 결과, 제출 자료 구성, 허가 전략 등을 사전에 조율하는 절차다.
리라푸그라타닙은 치료 옵션이 부족한 담관암 영역에서 유의미한 치료 혁신 가능성을 인정받아 2023년 FDA로부터 혁신신약으로 지정됐다. 섬유아세포성장인자 수용체2(FGFR2) 융합 담관암 환자를 대상으로 한 초기 임상에서 뛰어난 치료 효과와 높은 표적 선택성, 우수한 내약성을 입증했기 때문이라는 것이 HLB 측 설명이다. 혁신신약은 NDA 제출 시 우선심사 대상으로 지정돼 심사 기간이 기존 10개월에서 6개월로 단축될 가능성이 높다.
HLB에 따르면 FGFR2 융합 변이 담관암 환자를 대상으로 진행한 리라푸그라티닙의 글로벌 임상 2상 결과 독립평가위원회(IRC) 기준 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DOR) 등 주요 유효성 지표에서 기존 치료제를 뛰어넘는 우수한 효과가 확인됐다. 완전관해(CR) 사례 또한 보고됐다. 설사, 고인산혈증 등 주요 부작용의 발생률도 기존 치료제보다 현저히 낮았다.
HLB는 신청 후 60일 이내 사전미팅이 열리는 점을 고려하면 올 9월 말쯤 미팅이 열릴 것으로 예상하고 있다. 회사 관계자는 “현재 엘레바는 사전미팅을 앞두고 FDA와 협의할 핵심 쟁점을 중심으로 자료 제출을 준비하는 한편 품목허가 가능성을 극대화하기 위해 임상 데이터를 포함한 핵심 자료를 면밀히 점검하고 있다”며 “특히 원료의약품 및 완제의약품에 대한 제조품질관리기준(GMP) 적격성 검토 등 NDA 제출 요건 전반에 걸쳐 철저한 사전 준비에 만전을 기하고 있다”고 말했다.
한용해 HLB그룹 최고기술책임자(CTO)는 “글로벌 임상 2상에서 확보한 IRC 기준 주요 데이터는 내년 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI)에서 발표할 예정”이라며 “담관암 2차 치료제에 대한 NDA 제출, 암종에 관계없이 FGFR2 변이를 표적으로 하는 ‘암종 불문 치료제’ 허가를 목표로 한 글로벌 확장 임상은 순조롭게 진행 중”이라고 말했다.
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