13일 업계에 따르면 한 단계 진화한 카티(CAR-T) 치료제가 이르면 2028년 나온다. 카티 치료는 암 환자의 T세포(면역세포)를 꺼내 암세포를 잘 공격하도록 만든 후 다시 몸속에 집어 넣는 것이다. 암세포만 골라 죽이는 만큼 후유증이 작고 한번 투여로 치료가 끝나 '꿈의 치료제'로 불린다.
2012년 노바티스의 '킴리아'가 백혈병 소녀를 극적으로 살려내면서 주목받았다. 현재 미 식품의약국(FDA)에서 승인받은 카티 치료제는 6개인데 국내에는 킴리아만 쓰이고 있다.
기존 카티 치료제는 CD19란 항원을 표적으로 하는 반면 새 치료제는 BAFFR이란 항원을 공격하도록 만들어졌다. “CD19와 달리 BAFFR은 암세포 생존에서 필수인 요소라 암세포의 항원 소실 등 면역회피에 따른 재발률을 크게 낮출 수 있다”는 게 연구팀 설명이다.
임상에 참여한 환자들은 혈액암의 일종인 맨틀(외투) 세포 림프종(MCL), 미만성 거대 B세포 림프종 등을 앓으며 기존 카티 치료제와 항암 치료 등에 반응이 없던 이들이다. 그런데 BAFFR 카티 치료제를 2022년부터 1년여간 가장 낮은 용량(5000만셀 도스)으로 투여한 결과 3명 모두에서 90일 경과 뒤 암이 관찰되지 않아 완치가 확인됐다. 6개월 이후로도 이런 상태가 유지됐다. 안전성에도 아직 별다른 문제가 확인되지 않았다.
2025년 말께 임상 1상을 종료한 뒤 50~80명의 환자를 대상으로 임상 2상을 2년 정도 진행할 예정이다. 임상 2상이 끝나면 FDA에 허가를 신청해 이르면 오는 2028년 이후 실제 환자에 투여할 수 있을 것으로 보고 있다.
한편 국내에서도 CAR-T(카티) 치료제 개발이 한창이다. 앱클론(174900)을 필두로 나노엔텍, 박셀바이오, 유틸렉스, HK이노엔 등 수 많은 기업들이 관련 치료제 개발에 나서고 있다.
이 가운데 앱클론은 올 해 8월 자사가 개발한 CAR-T(카티) 치료제 AT101에 대한 임상 1상에서 효능과 안전성을 확인했다. AT101의 임상 1상은 재발성 또는 불응성 B 세포 비호지킨 림프종 환자 12명을 대상으로 4개 병원(서울아산병원, 아주대병원, 울산대병원, 동아대병원)에서 실시됐다.
안전성검토위원회(SRC)의 AT101의 임상 1상 1차 평가 변수 결과에 따르면, 고용량 투여군(Cohort 3 dose level)에서도 최대 내약용량에 도달하지 않았으며, 안전성·내약성 평가 변수 분석 결과에서도 특이사항은 없었다.
지난 6월 미국 임상종양학회(ASCO)에서 발표한 AT101의 유효성 평가 결과에 따르면, 임상 1상 저·중·고용량 투여군 전체 시험 대상자 기준 완전관해율(Complete response, CR)과 객관적 반응률(Objective response rate, ORR)은 각각 66.7%, 91.7%를 보였다. 중용량과 고용량 투여군에서는 CR 83%, ORR 100%의 결과가 확인됐다. 이로써 치료 효능 면에서도 기존의 다른 어떤 카티 제품보다 월등한 수치를 기록했다는 설명이다.
박셀바이오는 카티(CAR-T) 치료제로 다발골수종을 공략하고 있다. 최근 백혈병 뿐 아니라 다발골수종에서도 관련 치료제가 등장한 데 따른 행보다.
유틸렉스도 카티치료제를 이용한 동물실험 결과 단 1회 투여만으로도 모든 쥐에서 종양이 100% 사멸된 것을 확인했다. 또 투여 뒤 120일(실험종료일)까지 종양이 다시 자라지 않았다.
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