GC녹십자(006280)는 국내 바이오벤처 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 계획서(IND)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다고 20일 밝혔다.
이번 승인에 따라 양사는 GC1130A의 안전성과 내약성 등을 평가하기 위해 연내 미국과 한국, 일본 등에서 다국가 글로벌 임상을 개시한다는 계획이다.
산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 쌓여 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 뇌 손상이 심각해 환자의 대다수가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이다.
GC녹십자는 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서 발현되지 않는 효소를 뇌실 내에 직접 투여하는 방식의 효소대체요법 치료제를 개발 중이다. 해당 치료제는 비임상 단계에서 효능과 안전성을 확인했다. 이를 기반으로 미국 FDA는 GC1130A를 희귀의약품과 소아희귀의약품으로 지정했다. 유럽의약품청도 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
GC녹십자 관계자는 “신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼 질환으로 고통 받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.
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