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질환 치료의 근본적 접근, 유전자 치료제

미래 유망 10大 기술 : 바이오

현대의학에서는 수술이나 항암제로 암세포를 제거하려고 한다. 겉으로 드러난 암 덩어리를 메스로 잘라내거나 암세포가 자라지 못하도록 항암제를 투여하는 것. 하지만 이 같은 방법으로는 암세포가 근본적으로 없어지지 않는다. 치료를 중단하면 다시금 암세포가 증식하는 것이다.

일반적으로 정상적인 세포는 어느 정도의 크기로 분열하다가 멈추게 돼있다. 세포 안의 유전자가 세포분열이 일어나도록 지시도 하지만 어느 시점에서는 분열을 멈추도록 하는 것.

하지만 암세포는 정상적인 세포와 달리 세포 분열이 쉬지 않고 지속되는 속성이 있다. 세포 분열을 멈추게 하는 유전자가 고장이 나서 작동을 하지 않는 것. 이렇게 되면 무한정 분열을 할 수밖에 없다.

한마디로 암세포는 외부로부터 침입한 것이 아니라 정상적인 세포가 세포의 생리를 조절하는 유전자의 고장으로 통제 불능의 상태에 놓인 것을 말한다.

현재 의학계의 혁명으로 불리는 유전자 치료는 수술이나 약물이 아닌 고장 난 유전자를 교체하거나 수리해 치료하는 방법이다. 유전자 치료는 크게 체세포 유전자 치료와 생식세포 유전자 치료로 나뉜다.

체세포 유전자 치료는 시험관 내에서 근육세포, 간세포, 혈관 내시세포 등의 체세포에 정상 유전자를 넣고 배양한 후 사람에게 주입하는 것이다. 이 방법은 체세포의 수명이 짧고 세포분열도 잘 일어나지 않기 때문에 영구적이지 않다는 문제점이 있다.

생식세포 유전자 치료는 수정란이나 발생 초기의 배아에 유전자를 삽입하는 것으로 일생 동안 삽입된 유전자가 체내에 존재할 뿐만 아니라 자손들에게까지 지속적으로 유전된다. 이 때문에 유럽에서는 이 방법을 엄격히 제한하고 있다.

어떤 방법을 사용하든 유전자 치료의 가장 기본적인 문제는 유전자를 운반하는 운반체의 선정이다. 부작용이 없으면서도 체세포나 생식세포의 원하는 부위에 정상적인 유전자를 정확히 전달해야 한다는 것.



현재는 운반체로 대부분 바이러스를 사용한다. 유전자는 세포 안에 잘 들어가지 않기 때문에 자신의 유전자를 쉽게 세포 안으로 침투시키는 바이러스를 이용하는 것이다.

이때의 바이러스는 원래 바이러스 유전자를 치료에 필요한 유전자로 바꾼 재조합 바이러스며, 원래 바이러스를 가지고 있지 않기 때문에 몸 안에서 바이러스가 증식될 가능성은 거의 없다. 그리고 유전자 치료제는 정상적인 유전자를 삽입한 바이러스를 인체에 투입하는 약품을 말한다.

현재 전세계적으로 연구개발이 완료돼 시판되고 있는 유전자 치료제는 총 5가지다. 우리나라의 동아제약, 대웅제약, 녹십자도 유전자 치료제 개발을 추진하고 있다.

하지만 유전자 치료제 개발에 있어 가장 중요한 것은 안전성이다. 치료할 때 사용되는 바이러스는 양이 대단히 많기 때문에 면역반응으로 인한 문제를 야기 시킬 수 있기 때문이다.

설대우 경원대 생명과학과 교수는 “현재까지 발매된 유전자 치료제 중 안전성 문제가 발생한 사례는 없다”면서 “하지만 안전성에 대한 검증은 아무리 강조해도 지나치지 않다”고 말한다.

그는 이어 “인간게놈 프로젝트 등으로 질환 을 일으키는 유전자 정보가 지속적으로 밝혀 지면 앞으로 10년 이내에 안전성과 치료효과 를 동시에 충족시키는 유전자 치료제가 등장 할 것”이라고 덧붙였다.
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