툴젠, '유전자가위로 혈우병 치료제 개발한다'

이 과제는 유전자가위 기술과 줄기세포기술을 접목해 희귀난치성 유전성 질환인 B형 혈우병 및 헌팅턴병에 대한 치료 프로그램을 개발하는 것이다. 앞으로 5년간 50억원의 정부 연구개발비를 지원받는다.

B형 혈우병은 혈액응고인자의 돌연변이로 발생하는 유전질환으로 현재 단백질 형태의 치료제가 사용되고 있으나 그 효과가 며칠로 제한적이다. 헌링턴병은 헌팅틴유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 신경계 유전질환으로 현재 치료제가 전무하다.

김석중 툴젠 이사는 “유전자가위 기술은 다양한 유전질병에 대한 근본적인 치료법을 제공해 줄 수 있는 혁신적인 생명과학 기술”이라며 “선도적 유전자가위 기술과 연구진의 폭넓은 기초, 비임상 연구 경험 및 인프라를 바탕으로 희귀성 난치질환인 B형 혈우병 및 헌팅턴병에 대한 유전자교정 치료응용 전략을 검증하고자 한다”고 말했다.

/김지영기자 jikim@sedaily.com