GC녹십자, 희귀출혈질환 치료제 FDA 희귀의약품 지정

세금 감면 혜택 등 개발에 속도

GC녹십자 본사 전경. 사진 제공=GC녹십자

GC녹십자(006280) 재무분석차트영역상세보기가 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질 ‘GC1126A’ 개발에 속도를 낸다.

GC녹십자는 GC1126A가 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다. 희귀의약품 지정시 연구개발(R&D) 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아대상임상시험계획서 제출 면제 혜택을 받는다. 허가 승인 시 시판허가일로부터 7년 간 시장 독점권도 부여된다.



TTP는 100만 명 중 3~11명 가량 발생하는 희귀출혈질환이다. 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌·심장 등 주요 기관으로 혈액 흐름을 차단한다. 치료가 이뤄지지 않으면 환자의 90%가 사망에 이른다.

TTP는 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 발생한다. GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다. 국제혈전지혈학회에서 기존 약물 대비 우수한 효능이 발표된 바 있다.

회사 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 전했다.