리보핵산(RNA) 치료제 개발 기업 올리패스(244460)가 3년 만에 기술수출에 성공하며 재도약에 나섰다. 연간 1억 달러 이상 판매되는 자체 신약 2개를 보유한 미국 나스닥 상장사 반다 제약(Vanda Pharmaceuticals)과의 이번 계약은 올리패스 'OliPass PNA 플랫폼'의 글로벌 신뢰도를 높여 또다른 계약을 이끌어 내는 기반으로도 작용할 전망이다.
올리패스는 미국 제약사 반다와 RNA 치료제 공동 연구개발(R&D) 계약을 지난달 30일 체결했다고 3일 밝혔다. 이번 계약에 따라 양사는 희귀 질환 치료제와 면역항암제 관련 RNA 신약 후보물질을 도출할 계획이다. 올리패스는 반다로부터 300만 달러(약 43억 원)의 계약금과 연구 진척도에 따라 단계별 연구비를 지원받는다. 아울러 후보물질 도출이 이뤄질 경우 해당 기술을 반다 제약에 이전하는 라이선스-아웃(L/O) 옵션도 계약에 포함된 것으로 전해졌다. 이번 올리패스의 계약은 2014년 브리스톨마이어스스퀴브(BMS), 2019년 한 나스닥 상장사(비공개)와 기술수출 계약을 한 이후 3년여만 이뤄진 값진 성과다.
반다 제약은 2003년 설립된 미국 제약사로 시가 총액 5억 5800만 달러(약 8000억 원) 규모의 나스닥 상장사다. 올해 세계에서 1억 8000만 달러(약 2590억 원) 규모가 팔릴 것으로 예상되는 수면장애 치료제 ‘헤트리오즈(Hetlioz)’와 1억 달러(약 1400억 원) 매출이 예상되는 양극성 장애 ‘파납트(Fanapt)’를 개발해 상용화시킨 경험을 보유하고 있다. 이밖에도 위무력증, 혈액암, 멀미, 아토피 등 10여 개 신약 파이프라인의 임상을 진행하고 있다. 반다 제약은 올리패스와의 공동 R&D를 통해 희귀 질환과 면역항암제에 대해 각각 1종씩의 RNA 치료제 신약 후보물질을 도출한다는 목표다.
올리패스의 플랫폼은 인공유전자 ‘PNA’를 양이온성 지질로 화학적 변형해 세포 투과성을 대폭 높인 뒤 이를 바탕으로 RNA 치료제를 개발하는 방식으로 작동한다. RNA 치료제는 현재까지 14종이 상용화됐지만 대부분 고용량에 독성이 우려돼 희귀질환에 쓰인다. 막대한 비용이 들어가는 의약품이기도 하다. 반면 올리패스 플랫폼 기술은 투과성이 압도적으로 뛰어나 기존 RNA 치료제 대비 수만~수십만 배 낮은 용량으로 부작용 없이 다양한 제형으로 투여할 수 있다는 게 장점이라고 회사 측은 설명했다.
RNA 치료제는 세포 속 DNA가 외부로 복제돼 나오는 과정에서 프리(Pre)-mRNA 또는 mRNA의 전사 과정에 관여해 특정 유전 정보를 제어하는 방식으로 작동한다. 올리패스 PNA 플랫폼은 세포 안까지 들어가 Pre-mRNA 단계에서 특정 아미노산 서열(엑손)을 빠지게 만들어(엑손 스키핑) 일부 기능만 하거나 일부 기능을 못 하는 단백질을 발현시킬 수 있다.
올리패스의 비즈니스 모델 중 하나인 ‘타깃 X 신약 공동 R&D’는 파트너 제약사가 희망하는 유전자 타깃에 대한 RNA 치료제 신약 후보물질을 도출하는 방식이다. 특정 질환의 원인 유전자와 기전을 파악했을 경우 플랫폼을 통해 RNA 치료제로 작용할 수 있는 후보물질을 찾아낸다. 이번 반다 제약과의 계약이 이 모델에 해당한다.
올리패스의 타깃X 비즈니스 모델은 파트너사와 공동 연구로 신약 후보물질을 발굴할 경우 곧바로 대규모 기술수출로 연결할 수 있다는 것도 장점이다. 정신 올리패스 대표는 "다양한 질병에서 유전자 타깃만 변경하면 플랫폼을 통해 신약 후보물질을 1~3년이면 도출해낼 수 있다"며 "반다와의 계약 외에도 2·3호 타깃X 대상 선정을 위한 글로벌 대형 제약사들과의 협의가 이미 시작됐다"고 말했다.
< 저작권자 ⓒ 서울경제, 무단 전재 및 재배포 금지 >
