16일 업계에 따르면 영국 의약품 규제 당국이 심각한 겸상적혈구병을 앓고 있는 환자들에 대한 유전자 치료법을 세계 최초로 승인했다.
영국 의약품·건강관리 규제기구(MHRA)는 유전자 편집 기술 CRISPR를 사용하여 허가된 최초의 의약품 카스거비(Casgevy)를 승인했다고 밝혔다. 카스거비에 사용된 유전자 가위 기술은 2020년 노벨 화학상을 수상했었다.
MHRA는 12세 이상 겸상적혈구질환 및 지중해빈혈 환자를 위한 치료제를 승인했다. 카스거비는 버텍스 파마슈틱컬스와 CRISPR 테라퓨틱스가 개발했다. 현재까지는 매우 불쾌한 부작용을 수반하며, 매우 힘든 절차인 골수이식만이 유일한 치료법이었다.
한편 엠젠솔루션은 2개 유전자가 제거된 돼지의 췌도를 원숭이에게 이식해 7개월 이상 정상 혈당을 유지시킨 결과를 얻은 바 있다. 현재 6개 유전자 변형에 성공했으며 12개 변형을 목표로 연구를 진행하고 있다.
엠젠솔루션은 크리스퍼 유전자가위 기술을 이용해 세계 최초로 인간 인슐린을 분비하는 복제 돼지를 개발한 바 있다. 또 국내 최초로 면역결핍 돼지 생산에 성공했다.
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