파로스아이바이오(388870)는 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제(AML)로 개발 중인 ‘PHI-101’이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 24일 밝혔다.
유럽의약품청은 유럽 내 유병률 10만 명당 50명 미만인 희귀질환 중 기존 치료법이 없거나 새로운 치료 옵션이 절실한 경우 중요한 치료적 이점을 제공할 것으로 기대되는 신약 후보물질에 희귀의약품 지위를 부여한다. 파로스아이바이오 관계자는 “이번 지정으로 PHI-101이 유럽 내 희귀·난치성 질환 치료제 개발 분야에서 혁신 신약의 잠재력과 가능성을 공식적으로 인정받고 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제로서 위상을 확고히 했다”고 말했다.
이에 따라 파로스아이바이오는 △신약 허가 심사 기간 단축 △임상시험 관련 자문 △품목 허가 신청 수수료 및 각종 개발 비용 감면 △신약 허가 후 10년간 시장 독점권 등 다양한 혜택을 받게 된다. PHI-101이 유럽 시장에서 신속하게 허가받고 상용화될 기반이 마련됐다는 의미다. PHI-101은 앞서 미국 식품의약국(FDA)과 식품의약품안전처에서도 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 개발한 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(ChemiverseⓇ)’를 통해 도출한 혁신 항암 신약 후보물질로, FLT3 단백질의 다양한 저항성 돌연변이를 표적으로 하는 차세대 AML 치료제다. 재발·불응성 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시하며 글로벌 임상 1상에서 높은 치료 효능, 비임상에서 AI 기반 예측을 통한 심장독성 안전성이 확인된 바 있다.
PHI-101의 대상 질환인 급성 골수성 백혈병은 기존 승인 치료제의 높은 재발률과 약물 내성 한계 등으로 인해 새로운 치료법이 절실한 희귀·난치성 질환이다. 특히 FLT3 변이가 있는 AML 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험이 높아 혁신 치료제 개발이 시급한 상황이다.
윤정혁 파로스아이바이오 대표이사는 “PHI-101이 유럽의약품청으로부터 희귀의약품 지정을 받은 것은 글로벌 시장에서 그 혁신성과 잠재력을 공식적으로 인정받은 중요한 성과”라며 “기존 치료제에 한계가 있는 재발·불응성 급성 골수성 백혈병 환자들에게 하루 빨리 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 박차를 가할 것”이라고 말했다.
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