이번 ‘동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(주사제)’은 메디포스트가 임상시험 중인 ‘뉴모스템(PNEUMOSTEM)’으로, 최근 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품 지정ㆍ고시 예정 통보를 받았다.
기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환으로 매년 2,000여명의 환자가 발생하고 있으나, 현재까지 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제가 없는 실정이다.
메디포스트는 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 중간엽줄기세포를 원료로 이 같은 질환의 예방 치료제를 개발, 현재 삼성서울병원과 서울아산병원에서 제2상 임상시험을 진행 중이다.
‘개발 단계 희귀의약품 지정 제도’는 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 식약처에서 지난해 신설한 것으로, 이번 메디포스트의 지정이 제도 시행 이후 두 번째 사례이다.
‘뉴모스템’은 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품으로 지정 받은 바 있으며, 현재 미국에서 임상시험 신청을 준비 중이다.
메디포스트 관계자는 “이번 개발 단계 희귀의약품 지정으로 사전 검토 수수료 면제와 행정 절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있고, 제2상 임상시험 완료 후 조기 품목허가 취득도 기대할 수 있게 됐다”고 말했다.
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