코오롱생명과학(102940)이 31일 신경병증성 통증 유전자 치료제 ‘KLS-2031’의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 1/2a상에서 안전성과 내약성을 확인했다고 밝혔다. 환자 중도탈락으로 유효성과 관련해선 통계적 유의성을 확보하지 못했으나 저용량 대비 고용량 투여군에선 진통 효과가 관찰됐다고 전했다.
KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스에 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선 목적의 치료 유전자 3종을 탑재한 신경병증성 통증 유전자 치료제다.
이번 임상은 사람을 대상으로 진행된 시험이다. 코오롱생명과학은 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 2020년 4월 16일부터 지난해 10월 5일까지 2년 6개월 간 미국 내 기관 두곳에서 18명을 대상으로 임상을 진행했다.
대상자들은 KLS-2031의 저용량, 중용량, 고용량으로 구분된 세 종류의 코호트와 위약 대조군으로 무작위 배정됐다. 표적 후근 신경철 주변 영역에 경추간공 경막 외 주사가 단회 투여됐다.
임상시험 중간 결과 보고서에 따르면 총 연구기간 104주 중 이중맹검 치료 기간인 52주차까지 발생한 중대 이상반응은 없었다. 치료 후 발생 이상반응을 경험한 대상자 수는 저용량 투여군 2명, 중용량 투여군 4명, 고용량 투여군 4명, 위약군 6명 등 총 16명이다.
이중 약물과 관련된 치료 후 발생한 이상 반응은 2명으로 고용량 투여군 1명의 대상자에서 아미노트랜스퍼라제 상승이 관찰됐으나 경증으로 증상발현시점 2주 내 회복한 것으로 보고됐다. 이 외에도 위약군 1명의 대상자가 두통과 다한증을 경험했다.
코오롱생명과학은 미국 1/2a상 임상을 통해 임상의 일차 목적인 KLS-2031의 우수한 내약성과 안전성을 확보했다고 설명했다. 진통 효과는 코로나 팬데믹으로 환자 중도탈락에 의해 통계적 유의성을 확보하지 못했지만 중용량 및 고용량 투여군에서 진통효과가 관찰됐다.
김선진 코오롱생명과학 대표는 “이번 결과를 기반으로 후기 임상을 위한 권장용량 선정 등 후속 임상 개발과 함께 적응증 확대를 위한 전임상 시험을 진행 중”이라고 전했다.
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