이엔셀(456070)은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 ‘EN001’ 임상 1b상 환자 투여를 종료했다고 19일 밝혔다.
샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.
EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여했을 때 안전성 및 유효성을 평가했다. 임상 책임자는 최병옥 삼성서울병원 신경과 교수가 맡았다. 저용량군(1.25×106cells/㎏) 3명 투여 후 용량제한독성 발생이 없어 안전성위원회 검토 후 지난해 12월부터 2배 용량의 고용량군(2.5×106 cells/㎏) 투여를 진행했다.
EN001은 이엔셀의 독자적인 ‘ENCT’ 기술로 배양한 중간엽 줄기세포 치료제다. 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생하는 역할을 한다. 올 2월에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 최근에는 세계 각국의 CMT 환우회들로부터 EN001 임상 현황 문의가 증가하고 있다는 것이 이엔셀 측 설명이다.
이엔셀 관계자는 “EN001은 저용량군 환자 투여시 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인했고 고용량군 투여에서도 같은 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “고용량군에서의 안전성 확인 후 임상 2a상 진입에도 속도를 내 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
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