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세계 첫 '희귀 유전병' 유전자치료제 나오나

FDA, 망막질환 '레베르 선천성 흑암시' 치료제 승인 여부 논의
승인 땐 '룩스투나' 내년 시판
킴리아 이어 혁신치료제 물꼬
국내 생명윤리법 개정 여론 커져

세계 첫 '희귀 유전병' 유전자치료제 나오나

미국의 바이오기업 스파크테라퓨틱스가 개발한 실명 유발 희귀 유전병 치료제에 대해 미국식품의약국(FDA)이 허가에 긍정적인 신호를 보내며 또 하나의 혁신적인 유전자 치료제가 탄생할 수 있을지 관심이 쏠리고 있다. FDA는 앞서 9월에도 유전자 변형 면역세포를 활용해 소아백혈병 환자 생존율을 획기적으로 끌어올리는 유전자치료제 ‘킴리아’의 시판을 허가한 바 있다. 유전자치료제의 새 시대가 활짝 열릴 것이라는 기대감이 커지는 가운데 한국도 하루빨리 엄격한 생명윤리법 개정을 통해 유전자치료제를 비롯한 첨단 의학 연구에 박차를 가해야 한다는 목소리가 나온다.

로이터 등 외신에 따르면 FDA는 12일(현지시간) 유전성 망막질환의 일종인 ‘레베르 선천성 흑암시(Leber congenital aumaurosis·LCA)’를 고치는 유전자 치료제에 대한 자문위원회를 열고 승인 여부에 대해 논의한다. FDA는 자문위원회가 열리기 이틀 전인 10일 “장기적인 효과는 관찰하지 못했지만 초기 효과는 분명히 있다”는 내용의 사전보고서를 발간했다. 자문위원회의 승인 권고가 나오면 ‘룩스투나(Luxturna)’로 이름 붙여진 치료제는 내년 1월께 정식 시판 허가를 받을 가능성이 커진다. 선천성 유전병을 치료할 수 있는 최초의 유전자치료제가 탄생하는 셈이다.

업계 전문가들은 ‘룩스투나’가 시판될 경우 유전성 희귀질환 치료의 새로운 전기가 열릴 것으로 전망하고 있다.

‘레베르 선천성 흑암시’는 10만명 중 2~3명에게 발생하는 매우 드문 유전성 안질환으로 유전자 돌연변이가 원인이다. 해당 유전자 돌연변이를 선천적으로 지닌 아이들은 출생 혹은 출생 직후 시력을 잃는 경우가 대다수다. 근본적인 치료법은 이제껏 없었다. ‘룩스투나’는 LCA를 일으키는 체내 ‘RPE65 유전자’의 결함을 교정해 질병을 고치는 근본적 치료제다. 글로벌 임상시험 현황이 등재된 미국 사이트 클리니컬 트라이얼 등에 따르면 이 같은 유전자치료제에 대한 임상연구는 전 세계에 걸쳐 570여 건이 진행되고 있다. 노바티스의 혁신적 항암제 ‘킴리아’가 정식 시판 허가를 받은 것도 유전자치료제 연구개발 붐에 열기를 더하는 중이다.

국내에서도 지난 7월 코오롱생명과학의 무릎 골관절염 치료제 ‘인보사’가 국내 최초의 유전자의약품으로 정식 시판허가를 받았다. 하지만 인간 체내 세포에 대한 대다수 연구는 임상은 물론 기초연구마저 엄격히 금지하고 있는 국내 생명윤리법에 발목이 잡혀 진전이 더디다. 최근에서야 겨우 유전자 치료 연구의 범위를 네거티브 규제 방식으로 전환하는 생명윤리법 일부 개정안이 발의되기도 했다. 업계 한 관계자는 “정식 시판 허가를 받은 유전자치료제가 전 세계를 통틀어도 10여개에 그치는 상황에서 국내 기업들의 경쟁력도 결코 떨어지는 편은 아니다”며 “미래 먹거리로 주목받고 있는 첨단 바이오산업에서 주도권을 잡기 위해선 산업 발전을 가로막고 있는 규제 완화와 정부 차원의 지원책 도입이 절실하다”고 강조했다. /김경미기자 kmkim@sedaily.com


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