카티(CAR-T) 치료제 '킴리아' 보험 적용 기준에서 벗어나 사각지대에 놓였던 급성림프모구백혈병 환자들에게도 치료의 길이 열릴 것으로 보인다.
서울대병원은 최근 보건복지부에 CAR-T 임상 연구 환자 수 확대를 요청해 심의에서 통과했다고 13일 밝혔다. 식품의약품안전처의 승인을 받으면 킴리아 보험 사각지대 환자들에게 CAR-T 치료를 추가 제공할 수 있게 될 전망이다.
CAR-T 치료는 환자 혈액에서 면역세포(T세포)를 추출해 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤 배양해 다시 환자의 몸속에 집어넣는 맞춤형 치료법이다. 면역세포가 암세포만을 정확하게 표적하면서도 체내 정상세포 손상을 최소화해 획기적인 암 치료법으로 주목받고 있다.
현재 국내에 도입된 CAR-T 치료제는 글로벌 제약사 노바티스가 개발한 킴리아가 유일하다. 1회 5억 원에 달하는 치료 비용이 큰 허들로 작용했는데, 올 4월부터 국민건강보험이 적용돼 환자 부담금이 최대 598만 원으로 줄었다. 다만 백혈병 세포가 골수의 5% 이상을 차지하는 재발·불응성 환자만 보험 대상으로 정해지면서 미세백혈병(백혈병세포가 골수에서 차지하는 비율이 5% 미만) 또는 골수 외 재발 환자는 여적히 치료에 접근하기 어렵다. 킴리아 허가의 근거가 된 임상시험의 등록 대상이었던 백혈병 세포 5% 이상인 환자로 국내 보험 기준이 결정된 탓이다.
강형진 서울대병원 소아청소년과 교수는 킴리아가 국내 도입되기 전부터 복지부의 첨단재생의료 임상연구 지원사업을 통해 재발·불응성 소아청소년 및 25세 이하의 성인 급성림프모구백혈병 환자 대상으로 병원에서 생산한 CAR-T 치료제의 연구자주도 임상을 진행해 왔다. 당초 킴리아가 보험 적용을 받으면 임상을 종료할 예정이었는데, 임상 도중 보험 대상이 아닌 골수 외 재발 환자에서도 백혈병 종괴가 사라지는 효과를 확인해 연구를 지속하고 있다.
이러한 성과를 기반으로 현재 보험 적용 기준에서 제외되는 25세 이하 미세백혈병 및 골수 외 재발 환자들에게 치료의 기회를 제공하기 위해 복지부에 임상 연구 환자 수 확대를 요청했고, 최근 심의에서 통과된 것이다.
강형진 교수는 “우리나라는 대학·병원·연구소에서 개발된 기술이 연구자 주도 초기 임상을 거쳐 기업에 기술이전되는 시스템이 구축되어 있지 않아 아쉽다”며 “서울대병원에서 구축한 'CAR-T 생산·투여·치료 관리 통합 시스템'을 기반으로 연구자 주도 임상이 활성화되기를 기대한다”고 강조했다.
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