올릭스(226950)가 추신경계(CNS) 질환 타겟 자가전달 비대칭 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 플랫폼 평가를 위한 설치류 실험에서 척수강 내 1회의 물질 투여로 뇌 조직에서 표적 유전자를 억제하는 효능을 확인했고 27일 밝혔다.
올릭스는 원천 기술인 자가전달 비대칭 플랫폼(cp-asiRNA) 기술을 이용해 신경병증성 통증 , 퇴행성 뇌 질환 등 CNS 질환 치료제를 연구 개발 중이다. 올릭스는 CNS 질환을 목표로 화학적 변형이 도입된 물질을 최적화했다. 이를 기반으로 실행한 설치류 실험에서 척수강 내에 치료 물질을 1회 투여한 후 척수뿐만 아니라 뇌 조직까지 물질이 전달되어 표적 유전자의 발현이 75~90%까지 억제되는 효력을 확인했다고 설명했다.
회사 관계자는 “혈액뇌장벽(BBB)을 피해 약물을 뇌 조직으로 전달하기 위해 ‘척수강 내 주입’이라는 임상적 투여 경로를 선택했다"며 "CNS 질환 치료제 개발에 있어 뇌까지 물질을 전달할 수 있는지는 신약개발 성공 여부를 결정짓는 주요한 인자로 간주되는데, 이번 연구 결과에서 당사의 최적화된 화학적 변형 물질이 뇌 조직까지 전달되어 높은 수준의 유전자 억제 효력까지 나타낸 것은 상당히 큰 의미”라고 말했다.
퇴행성 뇌 질환으로는 65세 노인 100명 중 1명꼴로 발생하는 알츠하이머와 운동 장애 질환인 파킨슨병이 대표적이다. 신경병증성 통증은 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 일컫는다.
이동기 올릭스 대표이사는 “현재 신규 적응증 발굴과 치료제 후보물질 도출을 진행 중이다”며 “올릭스가 강점을 가진 피부 및 안질환 등의 국소 투여 치료제와 'GalNAc' 플랫폼 기술을 이용한 간질환 치료제에 이어 CNS 질환 치료제 프로그램으로 파이프라인을 확장해 나갈 계획”이라고 말했다.
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