FUEL OLE Study는 임상 3상 시험인 FUEL(Fontan Udenafil Exercise Longitudinal) 시험을 완료한 환자 또는 신규 환자가 유데나필을 장기 복용한 후 안전성 및 유효성을 분석하는 시험이다. 메지온은 300명의 환자를 대상으로 FUEL시험 승인과 함께 SPA(Special Protocol Assessment)로 미 FDA의 승인을 받은 바 있다.
FUEL OLE Study는 유데나필을 1년간 복용하는 디자인으로 임상설계 되었으나, 1년간의 투여 기간이 끝나가는 시점인 2018년 6월에 환자와 담당 임상연구자의 의견을 받아들여 복용기간을 1년 더 추가하는 변경안을 미 FDA에 제출했다. 본 질환이 소아희귀질환이자 아직 전세계적으로 허가 받은 치료제가 없다는 점을 고려해 미 FDA로부터 흔쾌히 변경승인을 받았다.
회사 관계자는 “이번 2차 변경 승인은 2018년 6월 1년 연장에 이어 두번째로 1년이 더 추가 연장됐다”며 “이는 단심실증환자가 최종적으로 36개월 투약할 수 있도록 프로토콜 변경이 승인된 것”이라고 밝혔다.
이어 “미 FDA가 당사의 약이 최종허가 받기 전 단심실증(SVHD) 환자들의 약 복용이 중단되는 상황이 발생하지 않도록 하기 위한 조치로서, 미 FDA가 환자의 입장을 고려하여 결정한 내용”이라고 설명했다.
통상적인 프로토콜 변경은 FDA 접수 후 승인까지 45일 정도의 기간이 필요하지만, 이번 승인은 전격적으로 7일만에 이루어진 것으로 알려졌다.
메지온 관계자는 “단심실증 환자 치료제에 대한 미 FDA의 의지와 더불어 의료현장에서 실제 환자의 니즈(Needs)가 강하다는 것을 받아들인 조치”라며 “이번 사례 뿐만 아니라 향후 미FDA로부터 받는 모든 공식문서 및 임상시험 진행상황에 대해 투자자들에게 즉시 공개할 수 있도록 더욱 노력할 것”이라고 말했다.
/배요한기자 byh@sedaily.com
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