핵산치료제는 3세대 바이오 의약품 중 하나로, 유전체의 유전 정보로부터 질병 유발 단백질이 생성되는 과정을 조절함으로써 질병을 치료하는 기전이다. 대부분의 질병은 이 단백질의 비정상적인 생성 및 과다 발현과 관련이 있다. 특히 1·2세대 바이오의약품은 인간의 유전자 중 15% 내외만 표적이 가능한데, 3세대 바이오의약품인 핵산치료제는 단백질 생성 과정의 중간 산물인 mRNA(메신저 RNA)를 표적으로 하기에 모든 단백질의 생성을 조절할 수 있다. 핵산치료제를 이용하면 기존 치료제의 한계점을 한번에 극복할 수 있는 블록버스터급 신약개발이 가능한 셈이다.
다만 핵산치료제는 잠재적 가치에도 불구하고 큰 분자량과 음전하를 띄고 있다는 점에서 한계가 명확해 지난 수십 년 동안 개발에 어려움을 겪고 있다. 일반적으로 세포투과가 가능한 분자량은 500달톤(수소원자 1개를 1달톤으로 정함) 이하이나, 핵산은 6,000달톤 이상으로 분자량이 크다. 또한 음전하(negatively charged)를 띄고 있어 세포막을 직접 투과하지 못해 세포 내 핵 안으로의 전송이 어려운 상황이다. 이 때문에 지금까지 전세계적으로 총 174건의 임상시험이 진행됐지만, 이 중 단 6건만이 FDA 승인을 받을 정도로 낮은 성공률을 기록하고 있다. 치료제 개발을 위해서는 새로운 기술과의 접목이 절실한 상황이다.
이에 현재 계약 추진 중인 글로벌제약사들은 셀리버리의 원천기술인 ‘약리물질 생체 내 전송기술(TSDT)’에 주목하고 있다. TSDT를 이용해 혈류에서 장기로, 장기에서 타깃 세포 핵 내부로 자사들의 핵산치료제를 전송한다는 계획이다.
△세포·조직투과성 항체 △재조합단백질 및 펩타이드 등 여러 신약분야에서 이미 다케다 등 글로벌 상위 제약사들과 계약을 맺고 협업 중인 셀리버리는 핵산치료제 분야에서도 새롭게 글로벌 제약사들과 협업을 진행할 방침이다. 셀리버리 관계자에 따르면 현재 유럽에 기반을 둔 글로벌 제약사와 TSDT 플랫폼기술 사용에 관한 <포괄적 연구협력 계약(MCA)>을 맺고 세포투과성 핵산치료제를 시작으로 펩타이드, 항체 등 다른 약리물질에도 플랫폼기술을 동시다발적으로 적용할 계획이다. 특히 해당 계약은 기술 적용을 통해 발굴되는 세포·조직투과성 신약물질마다 라이센싱(L/O) 계약이 추가되는 메가딜(Mega deal)로, 단순히 단발성 계약이 아닌 장기적 파트너십을 염두에 둔 계약이라는 점에서 주목된다.
셀리버리 관계자는 “계약을 추진 중인 또 다른 글로벌 제약사는 첫 만남부터 현재까지 모든 단계가 단 4개월 만에 이뤄질 정도로 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 사용한 세포투과성 핵산치료제 개발에 많은 기대를 걸고 있다”며 “이미 신약으로 개발 중인 자사의 유전자간섭 핵산치료제에 바로 적용해 임상시험을 진행할 계획으로 알려졌다”고 설명했다. 이어 “이번 계약으로 성공적인 임상개발이 된다면 단순히 하나의 후보물질 라이센싱 계약을 넘어 바이오제약 시장 전체에 새로운 패러다임이 될 것으로 기대한다”고 강조했다.
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